墨尔本试验“神奇药物” 助侏儒儿童长高

2019-6-24 06:18| 发布者: yan | 评论: 0

导读: 墨尔本科学家牵头进行的一项药物试验帮助了患有侏儒症的少年儿童加快长高，如今患病婴儿也有机会接受这种“神奇药物”的治疗。

图为患有侏儒症的女子示意图

这项全球首个临床试验发现，通过在近4年中每日注射新药Vosoritide，患有软骨发育不全症（Achondroplasia）的青少年每年的身高增长速度加快了50%，从4厘米增至6厘米。

这几乎与其不患有这种罕见遗传病的同龄人相当，并且此药对身体比例或骨骼成分没有负面影响。

默多克儿童研究所（Murdoch Children’s Research Institute）首席研究员Ravi Savarirayan对《太阳先驱报》表示，虽然该研究的目的是减轻侏儒症给儿童带来的并发症，例如睡眠问题、弓型腿和脊髓受压，但他抱有希望此药物也能最终增加其身高。

“孩子们的腿变得更直，因此他们可能不再需要手术。对一些女孩来说，这是她们第一次能够在不需要帮助的情况下自己上厕所。”

“他们能够跑得更快，疲惫感更少，可以够到东西，并且独立做事。”“我们现在处于一个转折点，这将永久地改变医疗实践。”

Vosoritide通过作用于损害四肢和脊柱骨骼生长的基因突变而起作用。

“它不会根除病症，但我希望它可以消除并发症。”Savarirayan说。

来自维州Wodonga地区、12岁的Tori English患有软骨发育不全症，但其父母身高正常。

她在过去4年中一直在使用Vosoritide，如今变得更加活跃，可以自己梳头发，站在泳池的浅水区，甚至可以爬攀岩墙。

English的妈妈说：“额外的2厘米竟有这么大的作用，真令人惊喜。”“如果这些婴儿在16年中都按这种速度长高，最终会额外高出一英尺，也许不需要延伸踏板就可以开车，并可以够到银行取款机和商店柜台。”“我认为这种药可以对抗软骨发育不全症。”

目前的临床试验对象是5至14岁的孩子，研究人员将进行两项更大的试验，一个涉及5至18岁的少年儿童，另一个涉及0到5岁的婴儿，目前正在招募参与者。

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